La FDA aprueba el primer tratamiento para retrasar la aparición de la diabetes tipo 1

La FDA aprueba el primer tratamiento para retrasar la aparición de la diabetes tipo 1



CNN
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Una terapia biológica que retrasa la aparición de la diabetes tipo 1 recibió la aprobación de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos el jueves.

Es la primera terapia aprobada para la prevención de la diabetes tipo 1.

El anticuerpo monoclonal teplizumab de Provenbio y Sanofi, que se venderá bajo la marca Tzield, se administra mediante infusión intravenosa.

Se cree que funciona al reducir el ataque mal dirigido a las propias células productoras de insulina del cuerpo. La idea es que proteger estas células les da a las personas más tiempo antes de que se vuelvan dependientes de la insulina para controlar su condición.

En los ensayos clínicos, Tzield retrasó la progresión de la diabetes en un poco más de dos años. Pero los beneficios duraron más en algunos participantes del estudio.

Una de ellas, Mikayla Olston, se sometió a una prueba de detección de diabetes cuando su hermana Mia, de 9 años, desarrolló repentinamente un episodio de cetoacidosis diabética que puso en riesgo su vida y le diagnosticaron diabetes. No había antecedentes de diabetes en la familia y Mikayla no estaba enferma, pero tenía cuatro de los cinco tipos de autoanticuerpos que los médicos buscan para evaluar el riesgo de una persona.

“Nos dijeron que cuando alguien tiene tantos marcadores, no es como si fuera a desarrollar diabetes, simplemente sucede”, dijo su madre, Tracey.

Mikayla tenía 15 años cuando se unió al estudio y recibió teplizumab. Ahora tiene 21 años y está en el último año de la universidad. Se somete a una serie de pruebas anuales para revisar su páncreas y marcadores sanguíneos, y Tracey Olston dice que su condición no ha progresado en seis años.

Cuando una persona tiene marcadores de enfermedad autoinmune y episodios de azúcar en la sangre no controlados, aumenta el riesgo de cinco años de progresión a una enfermedad sintomática insulinodependiente, según una declaración científica de la Fundación de Investigación de Diabetes Juvenil, la Sociedad Endocrina y la Sociedad Estadounidense de Endocrinología. Asociación de Diabetes. Sucede. 75%. El riesgo de por vida de desarrollar diabetes insulinodependiente es casi del 100%.

Hasta ahora, Mikayla parece estar desafiando esas probabilidades.

Tracy dijo que para Mia, que depende de la insulina, controlar su diabetes es una tarea constante.

“Ella tiene la capacidad de realizar trucos tremendos que sus compañeros de equipo no tienen que hacer. Cuando juega baloncesto, tiene que planificar con anticipación o practicar para asegurarse de que logra controlar su insulina”, dijo Tracy. “No puede pasar un minuto o un día sin pensar constantemente en eso, y poder darle a Mikayla la oportunidad de no tener que pensar en eso las 24 horas del día, los 7 días de la semana”.

Aaron Kowalski, director ejecutivo de Juvenile Diabetes Research Foundation, dice que el principal desafío al recetar Tzild es encontrar a las personas que lo necesitan. Este medicamento está aprobado para personas que no tienen síntomas de la enfermedad y que pueden no saber que están en camino de contraerla.

“La evaluación realmente se convierte en un gran problema porque, por lo que sabemos, alrededor del 85 % de los diagnósticos de tipo 1 en la actualidad se encuentran en familias que no tienen antecedentes familiares conocidos”, dijo Kowalski. “Nuestro objetivo es realizar pruebas de detección en la población general” con análisis de sangre para buscar marcadores de la enfermedad.

Tzield está aprobado para su uso en personas mayores de 8 años que se encuentran en la etapa 2 de su diabetes tipo 1. En esa etapa, los médicos pueden medir los anticuerpos que atacan las células beta productoras de insulina en la sangre de la persona y si tienen niveles anormales de azúcar en la sangre, pero su cuerpo aún puede producir insulina.

Ashley Palmer, cofundadora y directora ejecutiva de PreventionBio, dijo: “La forma en que no solo la industria, sino también nuestro sistema médico maneja las enfermedades autoinmunes, y la diabetes tipo 1 en particular, es realmente subóptima en la actualidad”. “Lo que hacemos es esperar hasta que los síntomas de la enfermedad se presenten a los médicos, y luego los médicos tratan los síntomas del paciente por el resto de su vida. El problema es, en la diabetes tipo 1, cuando en el momento en que aparece la primera aparecen los síntomas, es demasiado tarde”.

El tratamiento viene en un curso de 14 días de infusiones que duran cada una de 30 a 60 minutos.

Los efectos secundarios más comunes informados en los participantes del ensayo fueron glóbulos blancos y células linfáticas bajas, sarpullido y dolor de cabeza.

Con la diabetes tipo 1, el sistema inmunitario de una persona ataca las células del páncreas llamadas células beta que producen insulina, una hormona que ayuda a que el azúcar en la sangre entre en las células, donde se usa como energía. Un ataque puede ocurrir años antes de que aparezca cualquier síntoma de diabetes. Sin insulina, el azúcar en la sangre puede acumularse en el torrente sanguíneo y descomponer la grasa y los músculos del cuerpo.

Palmer dice que Tizild detiene la enfermedad antes de que aparezcan los síntomas al detener el proceso de la enfermedad autoinmune y la destrucción subyacente de las células beta. El tratamiento esencialmente reinicia el sistema inmunológico, preservando la función de las células beta.

“Hasta la fecha, realmente no tenemos una solución preventiva para la diabetes tipo 1 y, a pesar de [the National Institutes of Health] Cientos de millones de dólares de financiación durante los últimos 20 años o más de un programa llamado TrialNet, que ha probado muchas, muchas cosas diferentes, incluida esta, y parte de eso ha resultado de ese trabajo”, dijo el Dr. Robert Gabbe, científico jefe y director médico de la Asociación Estadounidense de Diabetes. “Finalmente, hay algo que retrasa la aparición de la diabetes tipo 1, y eso es muy emocionante”.

A diferencia de la diabetes tipo 2, que se puede prevenir con cambios en el estilo de vida, como perder peso y hacer ejercicio, la tipo 1 es una enfermedad genética sin opciones de prevención hasta el momento.

“Por alguna razón, no evaluamos la diabetes tipo 1, aunque hay biomarcadores disponibles para mostrar que el proceso de la enfermedad autoinmune ya está en marcha”, dijo Palmer. Dijo que se espera que el fármaco catalice el sistema médico para introducir pruebas de detección basadas en la población durante las visitas infantiles de rutina para prevenir la enfermedad y retrasar su aparición.

Con Tzield, los médicos evaluarán a familiares individuales de personas con diabetes tipo 1 para ver si tienen anticuerpos específicos. Si los niveles de anticuerpos son altos y parece que la persona está a punto de desarrollar diabetes, el tratamiento retrasará ese proceso.

“Si alguien tiene el tipo 1, una pregunta común que surge es ‘Bueno, ¿qué pasa con mi hijo? ¿Van a desarrollar el tipo 1?’ Se trata solo de un 5 % de riesgo, por lo que la mayoría de las veces no lo harán, pero si puede encontrar a alguien que los trate, puede marcar una gran diferencia”, dijo Gabbe.

El diagnóstico tardío de la diabetes tipo 1 puede tener implicaciones importantes.

“Obviamente, si le diagnostican diabetes tipo 1, su calidad de vida se ve afectada de manera sustancial y negativa. Es una enfermedad que nunca desaparece”, dijo Palmer.

Las personas con diabetes tipo 1 deben controlar sus niveles de azúcar en la sangre las 24 horas del día, lo que afecta sus hábitos de ejercicio y alimentación. Un nivel alto de azúcar en la sangre puede conducir a la cetoacidosis diabética, en la cual el cuerpo comienza a descomponer la grasa como combustible y los ácidos llamados cetonas pueden acumularse en el torrente sanguíneo. Esa condición puede conducir a la hospitalización, el coma o la muerte.

Según la Asociación Estadounidense de Diabetes, a partir de 2019, aproximadamente 1,9 millones de personas en los Estados Unidos tienen diabetes tipo 1, incluidos 244 000 niños y adolescentes. Afecta al 8% de las personas con diabetes tipo 1.

“La incidencia del tipo 1 es principalmente en niños y adolescentes, y cuando estás en plena adolescencia, es cuando quieres olvidar que lo tienes”, dijo Olivier Bouguillot, jefe de medicamentos genéricos de Sanofi en EE. UU. Told. “Entonces, cuando tiene el potencial de un tratamiento para retrasar la aparición de la enfermedad, puede cambiar la forma en que afecta a las familias y la calidad de vida de esos niños”.

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